近日，NMPA网站公示，由诺华提交的抗CD20单抗奥法妥木单抗注射液上市申请已经获得批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。

       罕见病一直以来都具有患病人群少、市场需求少、研发成本高等特点。目前。在我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。不过，在患者患者数量持续增长的背景下，大部分罕见疾病尚仍缺乏有效的治疗药物。

       为了破除罕见病患者“无药可用”的困局，近年来我国高度重视罕见病的诊治和研发，已持续发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南、优先审评审批等一系列政策措施，来不断加快罕见病药物的研发创新，以及药物上市和进口的审评审批程序。目前，在一系列措施下，关于罕见病药物开始不断有好消息传来。

       对于，诺华抗CD20单抗奥法妥木单抗注射液的上市，业内认为，在惠及更多患者的同时，也将进一步增加中国患者对进口罕见病药品的可及性。

       除了上述药物，其实今年以来，还有多款进口和国产药品获批，也将用于罕见病的治疗。如近期，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准了临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗(英文名： Siltuximab for Injection)的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心Castleman病(MCD)成人患者。

       公开资料显示，MCD是一种以淋巴组织生长为特征的罕见病，多数患者出现多器官损害且预后差，部分患者会转化为恶性淋巴瘤。而注射用司妥昔单抗是一种人-鼠嵌合单克隆抗体，可阻断人白细胞介素-6(IL-6)与IL-6受体相结合，对IL-6产生抑制作用，继而抑制细胞生长。

       据了解，在去年11月，诺华制药就提交了抗CD20单抗奥法妥木单抗注射液(ofatumumab)上市申请拟纳入优先审评，计划用于治疗成人复发型多发性硬化(RMS)。根据资料显示，奥法妥木单抗是一款靶向CD20的全人源单抗新药，它能通过与B细胞表面的CD20结合，达到从血液循环中清除B细胞的效果。该药物于2009年头次被FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CCL)。另外，2020年8月，奥法妥木单抗还获得了美国FDA批准上市，用于复发型多发性硬化成人患者的治疗。

       从整体来看，分析认为，在一系列政策利好下，罕见病药物正在加速上市。未来，随着政策的持续加码，在国内药企将加快对罕见病药物的开发、上市的同时，进口罕见病药品进入国内的速度预计也将不断加快，共同为破除国内罕见病患者“无药可用”的困局不断助力。

       对于，诺华抗CD20单抗奥法妥木单抗注射液的上市，业内认为，在惠及更多患者的同时，也将进一步增加中国患者对进口罕见病药品的可及性。

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