不久前，2021年国家医保目录谈判结果正式公布：此次共有74种药品新增进入目录，其中7个直接新增药品，67个谈判新增药品。从降幅来看，67个谈判品种平均降幅为61.7%。

       谈判成功的药品中，原本费用昂贵的药物无疑是一大焦点和热点话题。其中，70万一针的罕见病药物——渤健SMA治疗药物(脊髓性肌肉萎缩症)诺西那生钠注射液成功进入医保，降幅接近40%的消息频频上了热搜，而除了这一款药物以外，实际上还有两个年费用百万元的药品也进入了医保，分别是肿瘤药达雷妥尤单抗注射液、治疗法布雷病的药物阿加糖酶α注射用浓溶液。

       武田旗下的阿加糖酶α注射用浓溶液此次也新增进入医保，该产品是人源性酶替代疗法，可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程，改善患者及其家庭的生活质量。2018年3月，阿加糖酶α注射用浓溶液被纳入中国第二批临床急需境外新药名单，并于当年的8月份在中国成功获批上市，用于确诊为法布雷病患者的长期酶替代治疗。

       资料显示，法布雷病是一种X连锁遗传性疾病，由于X染色体长臂中段编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突变，导致α-Gal A结构和功能异常，使其代谢底物三已糖神经酰胺(GL-3)和相关鞘糖脂在全身多个器官内大量堆积所导致的临床综合征。根据《罕见病诊疗指南(2019年版)》，酶替代治疗是利用基因重组技术体外合成α-Gal A替代体内缺陷的酶。

       据了解，阿加糖酶α注射用浓溶液此次在医保目录中的适应症范围为：用于确诊为法布雷病患者的长期酶替代治疗，适用于成人、儿童和青少年。从此前该产品的年治疗费用来看，同样也在百万。

       达雷妥尤单抗注射液是一种CD38单抗，由杨森公司开发，也是杨森的重点产品之一，目前已在华获批多发性骨髓瘤等3项适应症。财报显示，达雷妥尤单抗在2019年的全球销售额达到29.98亿美元，2020年销售额继续提升，达到41.90亿美元，同比增长39.8%。

       在进行2021年国家医保谈判前，该药物曾主动降价。今年7月27日，湖南、辽宁省药品和医用耗材集中采购平台同期发布了达雷妥尤单抗注射液的主动降价通知。其中，达雷妥尤单抗注射液100mg/5ml规格从5460元降至2358元，400mg/20ml规格则从19710元降为8512.4元，降幅达到56.81%。如今，该产品又成功进入国家医保。

       另有业内表示，近年来相继有罕见病用药进入医保，但对于年费用近百万的高价罕见病药物，从公开资料来看，尚属头一次，这对于相关罕见病患者而言将是一大福音，后续或有望看到更多年费用百万的药物出现在医保目录名单之列，大大减轻患者的负担，让患者用得起药。

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